La herramienta de edición del genoma plantea preguntas: un estudio muestra resultados adversos con CRISPR-Cas9

Los científicos han descubierto que un programa completo o una gran parte de él se suprime mediante la reparación de un gen que causa ceguera.

Investigadores que trabajan con el sistema de edición del genoma CRISPR-Cas9 descubrieron un resultado inesperado cuando se usa en un gen que causa ceguera en las primeras etapas del desarrollo de un embrión humano. Como explicaron, la manipulación resultó en la eliminación de todo el cromosoma o una parte significativa de él.

«Nuestro estudio muestra que CRISPR-Cas9 no está listo todavía para uso clínico para corregir mutaciones en esta etapa del desarrollo humano ”, dijo Dieter Egli, autor principal del estudio y profesor asistente de biología celular en el Departamento de Pediatría del Vagelos College of Physicians and Surgeons de la Universidad de Columbia. .).

Llegaron a esta conclusión después de usar el sistema de edición en embriones que tenían una mutación en un gen llamado EYS que causa ceguera hereditaria, publicó la revista Célula.

En este sentido, Michael Zuccaro, coautor de la investigación, explicó que según un trabajo previo realizado en células humanas y en ratones, «una rotura en el ADN» tiene dos resultados: «una reparación precisa o pequeña cambios locales «. “En el gen EYS, estos cambios pueden producir un gen funcional, incluso si no es una reparación perfecta”, explicó.

Sin embargo, cuando el equipo examinó los genomas completos de los embriones modificados, identificaron otro resultado. “Hemos aprendido que en las células embrionarias, una sola ruptura del ADN puede tener un tercer resultado, el pérdida de un cromosoma completo o, a veces, de un segmento grande, y esta pérdida del cromosoma es muy común ”, dijo Zuccaro.

Ante esta observación, Egli dijo que esperaba que esta «advertencia» permitiera «para desalentar las aplicaciones clínicas prematuras de esta importante tecnología ”, al tiempo que agrega que también puede servir para“ orientar la investigación responsable para lograr su uso final seguro y eficaz ”.

El sistema de « tijera molecular » CRISPR-Cas9 se puede utilizar para Editar los genes de animales, plantas y humanos. Es una tecnología que modifica o corrige directamente alteraciones asociadas a enfermedades subyacentes del genoma.